FDA 同意简化临床试验以推动罕见病药物的研发
据 FireceBiotech 于 2017 年 12 月 7 日报道，FDA 已经提出新的意见概述了针对罕见儿科疾病的药物开发者如何通过合作简化其临床开发项目。该机构希望药物开发者考虑在单个试验中合并多个候选产品，从而减少需要接受安慰剂的患者数量。
FDA 的指南草案以高雪氏症为例，描述了公司如何合作并运行多药物临床试验。这些研究将使多个实验候选产品与单一对照组进行比较，从而增加治疗组患者的比例。
指南的其他部分提出基于成人用药的既往表现，使用建模和模拟来预测药物对儿童的影响。美国食品及药物管理局认为这些建议可以简化治疗罕见儿科疾病的药物开发过程。
「FDA 已经起草了一种小儿罕见疾病药物开发方法，可以减少某些临床研究的需要，而且当需要儿科临床研究时，可以减少接受安慰剂而不是潜在有用药物的患者总数，」FDA 药物评估和研究中心主任 Woodcock 博士在一份声明中表示。 该文件可追溯到 2011 年，当时 FDA 开始与欧洲药品管理局（EMA）合作，为高雪式症药物的开发制定路线图。由此产生了一份指导性文件，并于 2014 年发布征求公众意见，今年初 EMA 也公布了这份文件。现在已经促成 FDA 指南草案的出版。
Woodcock 和她的同事在指南草案中复制了关于高雪式症的初始文件中的大部分词句，但范围已经扩大。在其新的指南草案中，FDA 将支持高雪式症的发展模式原则扩展到其他疾病。目前指导意见仍然以草案形式提供，开放 60 天以征求意见。